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来自重症肌无力关爱月活动消息 生物靶向治疗助力患者实现“双达标”
来源:黑龙江经济网   编辑:崔冰   2024-06-21 15:09:36

每年6月是全球重症肌无力关爱月,同时每年的6月15日是重症肌无力关爱日。全身型重症肌无力作为一种罕见的慢性、自身免疫性神经肌肉疾病,其特征是肌肉无力的反复发生和易疲劳,具有病程长、难治愈、易复发的特点,不仅严重影响患者的日常生活、社会交往和工作能力,急性加重时甚至会危及生命。早在2018年,全身型重症肌无力就已被纳入我国《第一批罕见病目录》。

哈尔滨医科大学附属第二医院神经内科四病区副主任、主任医师李磊教授认为,如今,随着对重症肌无力疾病认知的加深,重症肌无力的治疗手段逐渐演变,创新生物靶向治疗给患者带来了带病但不发病的新希望。与此同时,得益于国家政策的支持,特别是创新药被纳入医保报销,全身型重症肌无力患者医有所药、药有所保,已经有越来越多的患者能够用得上、用得起国际前沿的生物靶向治疗手段,得以重返正常生活和工作。

李磊在门诊为患者看诊

据了解,自今年1月1日起,新版国家医保药品目录在全国正式实施以来,用于治疗全身型重症肌无力的创新药、全球领先的FcRn拮抗剂目前已被纳入医保报销。以哈尔滨市为例,符合报销条件的患者,医保报销后年治疗个人自付费用降低至最低6万多元,极大减轻了治疗负担。

新突破,“双达标”成为重症肌无力新治疗目标  

李磊表示,当前,临床医生和患者都比以往更加追求达到疾病症状和治疗副作用均最小化的“双达标”状态,所谓“双达标”状态,就是在控制药物治疗副作用小的前提下达到微小状态,即帮助患者实现疾病缓解和症状控制,并减轻治疗副作用、提高生活质量。据介绍,长期以来,全身型重症肌无力患者的治疗依靠专家经验判断和传统治疗方案为主,包括胆碱酯酶抑制剂、糖皮质激素、免疫抑制剂、静脉注射免疫球蛋白、血浆置换以及胸腺切除等,然而这些传统治疗手段在一定程度上能改善肌无力症状,但在疾病控制、长期安全性等方面存在明显不足,导致患者可能存在肝肾毒性、骨髓抑制、感染及远期肿瘤等风险,远不能满足患者恢复正常生活和工作的需要,实现双达标的治疗目标非常困难。

“值得关注的是,近年来随着FcRn拮抗剂这类生物靶向治疗手段的问世和临床应用,无疑为重症肌无力患者提供了症状有效控制和安全性双重达标的有力武器。”李磊说,“门诊中我碰到不少患者,他们的治疗愿望其实非常简单,就是通过规范治疗达到双达标的状态,从而能够像普通人一样正常生活,甚至重回工作岗位,重新找到人生价值和社会价值。”

创新药生物靶向疗法纳入医保,哈尔滨患者年治疗自付费用最低6万多元

“今年刚纳入医保目录的创新生物靶向疗法FcRn拮抗剂,其作用机制独特,能靶向清除IgG抗体,且对非IgG免疫球蛋白影响很小,在起效时间、疗效、安全性等方面特点突出。从短期来看,这类生物靶向治疗手段能够帮助患者迅速地缓解和控制症状,尽早、尽快实现双达标;从长期应用来讲,最大程度地减少副作用是重中之重,靶向生物制剂不仅能够帮助患者延缓复发、减少病情波动,并且有效降低激素的使用剂量,副作用更小,为实现长期双达标也提供了有力选择。”李磊强调。

FcRn拮抗剂是国内可医保报销的拮抗剂,主要用于治疗乙酰胆碱受体(AChR)抗体阳性的成人全身型重症肌无力患者。据悉,纳入医保目录前,按照一年5个治疗周期计算,全身型重症肌无力患者使用该药物的年治疗费用约为40万元左右;纳入医保后,哈尔滨本地患者报销比例约为52%-72%,按照一年5个治疗周期,符合报销条件的患者,医保报销后年治疗个人自付费用最低6万多元。

李磊说,如今,我国重症肌无力临床诊疗已经进入生物靶向治疗新时代,靶向生物制剂纳入国家医保目录,大幅降低了患者的经济负担,使理想的“双达标”状态不再可望而不可及。借助生物靶向治疗手段,实际上,重症肌无力患者能够通过长期规范的治疗和管理,将疾病长期维持在稳定状态,减少肌无力危象的发生和反复住院,同时最大程度减少长期用药的副作用,真正回归正常生活和工作。(木白)


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